פרטי מסגרת הכללה בסל

התרופה תינתן לטיפול בהיפרפנילאלנינמיה בחולי PKU (Phenyl ketonuria) או BH4D (Tetrahydrobiopterin deficiency) בחולים העונים על כל אלה: 1. המטופל נמצא במעקב קבוע במרפאת PKU. 2.המטופל הגיע לביקור אחד לפחות במהלך השנה שחלפה למרפאה הנ"ל. 3. המטופל ביצע בדיקת רמת פנילאלאנין בצורה עיקבית כל 3 חודשים במהלך השנה החולפת. 4. המטופל עונה על אחד מאלה: א. רמות הפנילאלאנין חורגות מהנורמה למרות משטר דיאטה: גילאי 0-4: רמות PHE מעל 6 מ"ג/דצ"ל;גילאי 4-12: רמות PHE מעל 8 מ"ג/דצ"ל; גילאי 12 ומעלה: רמות PHE מעל 12 מ"ג/דצ"ל. ב. מטופל מאוזן אשר סובל מאחת מהבעיות הנלוות הבאות: -בעיות מטבוליות: חסר ברזל, חסר Vitamin B12, חסר ב-Carnitine או חסר בויטמינים אחרים. -בעיות גסטרו-אנטרולוגיות אחרות או בעיות אכילה שנובעות מאכילת הפורמולות (כאבי בטן, עצירות, שלשולים, ריבוי גזים, בחילות או הקאות). -בעיות בעצמות (צפיפות עצם של פחות מ-1 SD) ג.מטופל מאוזן אשר עפ"י חוות דעת רפואית של צוות מרפאת PKU המגבלות התזונתיות פוגעות בצורה קשה באיכות חייו ו/או בהתפתחותו ו/או בתפקודו התקין. 5. על המטופל להימצא כמגיב לא יאוחר מחודש לאחר התחלת הטיפול בתכשיר וזאת בהתאם לפרוטוקול בדיקת תגובה בינלאומי. במידה ולא תראה תגובה (ירידה של 30% לפחות ברמות ה PHE ביחס לרמות הבסיס) יופסק הטיפול לאלתר. 6. מטופל PKU שכבר אינו תחת דיאטה דלה בפנילאלנין ורמות הפנילאלנין שלו אינן חורגות מהטווח שנקבע עפ"י המלצות בינלאומיות (ולא זקוק לדיאטה) לא יקבל טיפול בתכשיר. 7. כל מי שיקבל טיפול בתכשיר יצטרך להיות במעקב מסודר במרפאת PKU כולל בדיקות דם "גטרי" עפ"י הנחיות צוות המרפאה.

מידע נוסף